新版國家醫(yī)保藥品目錄1月1日起實(shí)施。其中，治療重癥肌無力的創(chuàng)新藥艾加莫德被納入醫(yī)保，提高藥物可及性。廣州中醫(yī)藥大學(xué)第一附屬醫(yī)院肌病科副主任醫(yī)師江其龍2日表示，相信未來幾年內(nèi)，我國重癥肌無力治療的標(biāo)準(zhǔn)化規(guī)范化將得以進(jìn)一步提升。
作為神經(jīng)免疫性疾病中的罕見疾病，全身型重癥肌無力是一種慢性、自身免疫性神經(jīng)肌肉疾病，由神經(jīng)肌肉接頭傳遞功能障礙引起。全身型重癥肌無力可不同程度影響患者的眼球運(yùn)動(dòng)、言語、肢體活動(dòng)、吞咽和呼吸功能，導(dǎo)致明顯的肌無力。
“這個(gè)疾病危害之一是影響患者的生活質(zhì)量、全身型嚴(yán)重的話會(huì)呼吸衰竭危及生命。”江其龍說，例如患者想要干點(diǎn)重活都做不了，一旦發(fā)生危象的時(shí)候，還需要進(jìn)ICU上呼吸機(jī)，而且病情容易反復(fù)，難治型嚴(yán)重者甚至一兩個(gè)月進(jìn)一次ICU，“這種情況對(duì)于患者的身體和心理影響，還有經(jīng)濟(jì)的負(fù)擔(dān)，都是非常重的”。重癥肌無力一般可以通過出現(xiàn)的波動(dòng)性癥狀進(jìn)行判斷，加上肌電圖重復(fù)電刺激試驗(yàn)、乙酰膽堿抗體檢查等方式進(jìn)行判斷。
臨床上，重癥肌無力患者個(gè)體化差異較大，病程進(jìn)展不同，疾病管理難度大。長期以來，全身型重癥肌無力患者的治療依靠傳統(tǒng)藥物治療方案為主，包括膽堿酯酶抑制劑、糖皮質(zhì)激素、免疫抑制劑、胸腺切除以及中醫(yī)藥治療等。然而，由于傳統(tǒng)西藥治療手段在癥狀控制、治療副作用等方面存在明顯不足。目前，該病仍不可治愈，但規(guī)范治療能控制癥狀，屬于可治性疾病。創(chuàng)新藥的出現(xiàn)，有望為患者實(shí)現(xiàn)疾病緩解和癥狀控制。
今年1月1日起，新版國家醫(yī)保藥品目錄實(shí)施，治療罕見病的創(chuàng)新藥備受關(guān)注。
來自廣東陽江的陳阿姨(化名)是一名73歲的重癥肌無力患者?！暗貌“肽甓嗔?，之前切除過胸腺瘤，雖然用過激素、丙球等，但還是因?yàn)榉磸?fù)四肢無力并且出現(xiàn)了呼吸困難，在醫(yī)院第二次接受創(chuàng)新藥治療后，全身力氣改善明顯都出院了?！标惏⒁陶f，現(xiàn)在能醫(yī)保報(bào)銷，為老百姓減輕了經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，新藥也有機(jī)會(huì)能長期用。
江其龍表示，納入醫(yī)保后，廣州本地患者報(bào)銷比例為70%至86%不等，按照一年5個(gè)治療周期，符合報(bào)銷條件的患者，醫(yī)保報(bào)銷后年治療個(gè)人自付費(fèi)用最低3萬多元。
“隨著我國重癥肌無力診療正式步入循證治療和生物靶向治療時(shí)代，進(jìn)一步優(yōu)化藥物治療策略，實(shí)現(xiàn)安全、有效、精準(zhǔn)化治療成為臨床治療的重要議題?！苯潺埛Q。(完)
